深圳晶蛋生物醫藥科技有限公司是一家致力于抑郁癥、疼痛和罕見病等重大疾病的一類創新新藥（First in class）研發的生物醫藥企業。公司目前擁有1300平方米的研發實驗室和三個十萬級的細胞間，已建成膜蛋白表達純化平臺、結構生物學平臺、藥理學平臺和納米抗體篩選平臺，在離子通道和GPCR領域具有豐富的研發管線。

       公司核心團隊由海外高層次人才專家，哈佛大學、中科院上海藥物所等多所頂尖科研院所博士組成，核心團隊成員在藥物靶點結構解析、膜蛋白納米抗體篩選、膜蛋白抗原生產，以及基于結構和人工智能的藥物研發等領域具有豐富經驗。

新藥研發

1.抗抑郁癥和慢性腎病創新藥物研發

       全球有將近3.4億的抑郁癥患者，市場價值約為830億美元。對于目前臨床上應用的抗抑郁藥物，50%的抑郁癥患者對藥物沒有應答，20%的患者只有部分應答。我們團隊對靶點TRPC5開展了大量的研究工作，發現該靶點是非常理想和極具潛力的新型抗抑郁藥物靶點，在頂尖學術期刊《Science Advances 》和《Nature Communications》上發表了與TRPC5/4高分辨率的三維結構相關的研究成果。

       世界上有約7.5億的慢性腎患者，數據顯示患病率仍在持續增長。局灶性節段性腎小球硬化（FSGS)是慢性腎病的主要病理學特征，主要表現為足細胞缺失和蛋白尿。在局灶性節段性腎小球硬化大鼠模型中，阻斷TRPC5/4能夠逆轉足細胞減少和蛋白尿。因此， TRPC5同樣是非常有潛力的慢性腎病治療靶點。目前我們正在利用計算機虛擬篩選平臺篩選先導化合物和納米抗體，用于抑郁癥和慢性腎病的治療。

圖一：抑郁癥和慢性腎病癥

圖二：晶蛋生物針對抑郁癥和慢性腎病發表的高水平研究成果

2.非阿片類疼痛藥物研發

       疼痛藥物市場價值約350億美元，目前主宰疼痛治療市場的藥物主要是阿片類止痛藥和非甾體抗炎藥，然而，臨床發現這兩類藥物普遍存在安全性和耐受性差的問題，這就為相對當前治療方案具有明顯臨床治療效果的新藥，尤其是具有獨特作用機制的新藥，提供了巨大的商業機會。我們正在針對非阿片類新型靶點TRPM8開發小分子調節劑和納米抗體。前期研究證明，針對TRPM8設計的藥物通過抑制疼痛感知神經元中的通道活性，可以達到治療慢性疼痛的目的。

圖三：疼痛藥物市場現狀

3.溶酶體貯積癥（罕見病）創新藥物研發

       溶酶體貯積癥（Lysosomal storage disorders，LSD）是遺傳性代謝疾病，是由于基因突變致溶酶體中有關酸性水解酶缺陷，導致機體中相應的生物大分子不能正常降解而在溶酶體中貯積引起的。溶酶體貯積癥患病率大約為7000分之一，目前已知的病種超過50余種，多數為染色體隱性遺傳病。目前為止，研究發現了針對溶酶體貯積癥十個病種（其他人適合骨髓移植）相關的治療藥物，但針對治療神經功能障礙導致的溶酶體貯積癥的大部分藥物療效差。我們研究發現新型靶點TRPML1具有治療溶酶體貯積癥的巨大潛力，團隊正在針對這一靶點開發神經功能障礙導致的溶酶體貯積癥的治療藥物。

圖四：溶酶體貯積癥病人癥狀

       歡迎有研發合作需求的企業、科研機構與我們聯系。

       李博士（技術總監）

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